SantÉ canada approuve kalydeco™ (ivacaftor), le premier mÉdicament
traitant la cause profonde de la fibrose kystique (fk) chez les
personnes prÉsentant une mutation gÉnÉtique spÉcifique (g551d)
Cambridge, massachusetts--(business wire)--vertex pharmaceuticals incorporated (nasdaq : vrtx) a annoncÉ aujourd'hui que santÉ canada avait approuvÉ kalydecotm (ivacaftor), le premier mÉdicament À traiter la cause profonde de la fibrose kystique (fk) chez les personnes de 6 ans et plus prÉsentant au moins une copie de la mutation g551d dans le gÈne rÉgulateur de la permÉabilitÉ transmembranaire de la fibrose kystique (cftr). la fibrose kystique est une maladie gÉnÉtique rare incurable provenant d'une protÉine de cftr dÉfectueuse ou manquante issue de mutations du gÈne cftr. chez les personnes prÉsentant une mutation g551d, kalydeco (prononcÉ ka-li-dÉ-co) aide la protÉine de cftr dÉfectueuse À fonctionner plus normalement. environ 100 personnes au canada prÉsenteraient cette mutation. « kalydeco marque une Étape importante vers notre objectif ultime de dÉvelopper des mÉdicaments nouveaux ciblant la cause profonde de la fibrose kystique pour un plus grand nombre de personnes atteintes de cette maladie qui abrÈge la vie », a dÉclarÉ peter mueller, ph.d., directeur scientifique et vice-prÉsident directeur de la recherche et du dÉveloppement international chez vertex. « nous travaillons en Étroite collaboration avec les autoritÉs fÉdÉrales, provinciales et territoriales, ainsi que les sociÉtÉs privÉes d'assurance-maladie pour mettre kalydeco À la disposition de tous les canadiens admissibles atteints de fibrose kystique qui prÉsentent la mutation g551d ». « jusqu'À maintenant, les mÉdicaments contre la fibrose kystique traitaient les symptÔmes et certaines des complications de la maladie; kalydeco cible la cause profonde de la fk chez les personnes qui prÉsentent la mutation g551d » a ajoutÉ larry lands, m.d., ph.d., directeur de la clinique de fk À l'hÔpital de montrÉal pour enfants et expert kalydeco. « dans les essais cliniques, kalydeco a dÉmontrÉ des amÉliorations importantes et durables de la fonction pulmonaire, ainsi qu'un gain de poids. les patients ont aussi prÉsentÉ une rÉduction de l'aggravation de la maladie ». l'approbation de kalydeco Était basÉe sur des donnÉes de deux Études mondiales de phase 3 portant sur des personnes atteintes de fk et prÉsentant au moins une copie de la mutation g551d. les patients traitÉs avec kalydeco ont constatÉ des amÉliorations importantes et durables de la fonction pulmonaire et une prise de poids par rapport au groupe placebo. dans une Étude, les personnes ayant reÇu kalydeco Étaient aussi beaucoup moins susceptibles de connaÎtre des exacerbations pulmonaires, c'est-À-dire des pÉriodes d'aggravation des signes et symptÔmes respiratoires nÉcessitant souvent un traitement antibiotique et des visites À l'hÔpital. les effets indÉsirables graves les plus courants comprenaient des douleurs abdominales, une ÉlÉvation des enzymes hÉpatiques et une hypoglycÉmie, qui se sont produits chez moins de 1 pour cent des patients. les effets indÉsirables les plus souvent observÉs chez les personnes traitÉes avec kalydeco incluaient des maux de tÊte, une infection des voies respiratoires supÉrieures (rhume), des douleurs abdominales et la diarrhÉe. dans les groupes kalydeco, moins de patients ont interrompu le traitement du fait d'effets indÉsirables par rapport au groupe sous placebo. la majoritÉ des effets indÉsirables associÉs À kalydeco Étaient lÉgers À modÉrÉs. « l'approbation de kalydeco par santÉ canada est une premiÈre Étape apprÉciÉe pour donner accÈs aux patients canadiens atteints de fk À cette avancÉe importante dans la lutte contre cette maladie », a dÉclarÉ ken chan, vice-prÉsident, dÉfense des droits, recherche et soins de santÉ, fibrose kystique canada. « nous sommes heureux que les avancÉes dans la recherche sur la fk aient conduit au dÉveloppement de nouveaux mÉdicaments personnalisÉs novateurs comme kalydeco. nous avons hÂte de travailler avec vertex et les rÉgimes publics canadiens d'assurance-mÉdicaments afin que les patients puissent avoir accÈs À kalydeco ». le gÈne responsable de la fk a ÉtÉ identifiÉ en 1989 À la suite d'une recherche collaborative menÉe par lap-chee tsui, ph.d., et jack riordan, ph.d., À l'hospital for sick children de toronto, et par francis collins, m.d., ph.d., de l'universitÉ du michigan. kalydeco a ÉtÉ dÉcouvert dans le cadre d'une collaboration avec cystic fibrosis foundation therapeutics, inc., la sociÉtÉ À but non lucratif de recherche et de dÉveloppement de mÉdicaments affiliÉe À la fondation de la fibrose kystique. À propos du processus de financement canadien au canada, l'approbation et le remboursement d'un nouveau mÉdicament est un processus À plusieurs Étapes. une fois qu'il a reÇu l'avis de conformitÉ, ou approbation, de santÉ canada, l'analyse coÛt/bÉnÉfice du nouveau mÉdicament est effectuÉe par le programme commun d'Évaluation des mÉdicaments (pcem). chaque province et territoire entreprend alors un examen et prend sa propre dÉcision quant au remboursement en s'appuyant sur la recommandation du pcem. À propos de kalydeco kalydeco™ (ivacaftor) est le premier traitement À cibler la cause profonde de la fk chez les personnes prÉsentant une mutation g551d du gÈne cftr. connu en tant que potentialisateur de cftr, kalydeco est un mÉdicament administrÉ par voie orale qui permet À la protÉine cftr de fonctionner plus normalement une fois qu'elle atteint la surface cellulaire, en hydratant et Éliminant les mucositÉs des voies respiratoires. kalydeco (150 mg, 2 fois par jour) a d'abord ÉtÉ approuvÉ par la food and drug administration des États-unis en janvier 2012, par l'agence europÉenne des mÉdicaments en juillet 2012, puis par santÉ canada en novembre 2012 pour une utilisation chez les personnes de 6 ans et plus atteintes de fk qui ont au moins une copie de la mutation g551d du gÈne cftr. vertex conserve les droits mondiaux pour dÉvelopper et commercialiser kalydeco. kalydeco est actuellement À l'examen par la therapeutic goods administration (tga) d'australie. kalydeco™ est une marque de commerce de vertex pharmaceuticals incorporated et son utilisation au canada a ÉtÉ autorisÉe par vertex pharmaceuticals (canada) incorporated. indication et renseignements importants concernant l'innocuitÉ kalydeco (comprimÉs de 150 mg) est indiquÉ pour le traitement de la fibrose kystique (fk) chez les patients de 6 ans et plus qui prÉsentent une mutation g551d du gÈne cftr. kalydeco n'est pas indiquÉ chez les personnes atteintes de fk liÉe À d'autres mutations du gÈne cftr . il n'est pas efficace chez les patients fibro-kystiques prÉsentant deux copies de la mutation f508del (f508del/f508del) du gÈne cftr . l'efficacitÉ et l'innocuitÉ de kalydeco chez les enfants de moins de 6 ans n'ont pas ÉtÉ ÉvaluÉes. une augmentation des enzymes hÉpatiques (transaminases, alat et asat) a ÉtÉ signalÉe chez les patients sous kalydeco. il est conseillÉ d'Évaluer l'alat et l'asat avant de dÉmarrer kalydeco, tous les trois mois au cours de la premiÈre annÉe de traitement et chaque annÉe par la suite. les patients qui dÉveloppent une augmentation des niveaux de transaminases doivent Être surveillÉs de prÈs jusqu'À la rÉsolution des anomalies. le dosage doit Être interrompu chez les patients dont l'alat et l'asat dÉpassent de cinq fois la limite supÉrieure normale. suite À la rÉsolution des ÉlÉvations de transaminases, considÉrer les avantages et les risques d'une reprise du dosage de kalydeco. les ÉlÉvations de transaminases modÉrÉes sont courantes chez les sujets atteints de fibrose kystique. dans l'ensemble, l'incidence et les caractÉristiques cliniques des ÉlÉvations de transaminases lors des essais cliniques Étaient similaires entre les sujets des groupes de traitement sous kalydeco et sous placebo. dans le sous-ensemble de patients ayant des antÉcÉdents mÉdicaux de transaminases ÉlevÉes, l'augmentation de l'alat ou de l'asat a ÉtÉ plus frÉquemment signalÉe chez les patients sous kalydeco par rapport au placebo. l’utilisation de kalydeco simultanÉment avec des produits mÉdicamenteux qui induisent fortement l'activitÉ de la cyp3a, comme les antibiotiques rifampine et rifabutine ; des anticonvulsivants (phÉnobarbital, carbamazÉpine ou phÉnytoÏne) ; ainsi que le millepertuis rÉduisent de maniÈre substantielle l’exposition À kalydeco, entraÎnant ainsi potentiellement une perte d'efficacitÉ. l'administration concomitante n’est donc pas recommandÉe. la dose de kalydeco doit Être ajustÉe lorsqu'on l'utilise simultanÉment avec des inhibiteurs de cyp3a puissants et modÉrÉs. elle doit Également Être ajustÉe chez les patients atteints d'une maladie hÉpatique modÉrÉe ou grave. kalydeco peut entraÎner de graves effets indÉsirables, comme des douleurs au ventre et une ÉlÉvation des enzymes hÉpatiques dans le sang. les effets secondaires les plus courants associÉs À kalydeco incluent: maux de tÊte; infection des voies respiratoires supÉrieures (rhume), notamment maux de gorge, congestion nasale ou sinusale et nez qui coule; douleurs abdominales (ventre); diarrhÉe; dÉmangeaisons; et vertiges. ce ne sont lÀ que quelques illustrations des Éventuels effets secondaires de kalydeco. une liste des effets indÉsirables figure sur l'Étiquetage complet du produit pour chaque pays oÙ kalydeco est approuvÉ. les patients doivent informer leurs fournisseurs de soins de santÉ en cas d'effet secondaire gÊnant ou persistant. pour des renseignements sur le produit propres À un pays, veuillez consulter l'information posologique complÈte de kalydeco À www.kalydeco.com pour les États-unis, le rÉsumÉ de caractÉristiques du produit pour kalydeco À http://goo.gl/n3tz4 pour l'union europÉenne et la monographie canadienne de kalydeco À www.vrtx.ca. À propos de la fibrose kystique la fibrose kystique est une maladie gÉnÉtique rare qui abrÈge la vie et affecte environ 70 000 personnes À travers le monde, dont 30 000 personnes aux États-unis, 35 000 en europe, 4 000 au canada et prÈs de 3 000 en australie. aujourd'hui, la prÉdiction de l'Âge mÉdian de survie pour une personne atteinte de fk est d'environ 37 ans aux États-unis, de 40 ans en europe et de 48 ans au canada, mais l'Âge mÉdian de dÉcÈs demeure vers 25 ans. plus de 1 800 mutations du gÈne cftr sont connues. certaines de ces mutations, qu'il est possible de dÉceler À l'aide d'un test gÉnÉtique ou de gÉnotype, entraÎnent une fk en crÉant des protÉines cftr non fonctionnelles ou insuffisantes niveau de la surface cellulaire. l'absence d’une protÉine cftr fonctionnelle se traduit par une mauvaise circulation du sel et de l'eau au travers de la cellule dans un certain nombre d'organes, notamment les poumons. cela entraÎne l'accumulation de mucositÉs anormalement Épaisses et visqueuses qui peuvent gÉnÉrer des infections pulmonaires chroniques et progressivement endommager les poumons. programme de recherche et de dÉveloppement sur la fk menÉ actuellement par vertex vertex mÈne actuellement des Études supplÉmentaires pour Évaluer ivacaftor en monothÉrapie chez les patients qui pourraient bÉnÉficier d'une amÉlioration de la fonction de la protÉine cftr, y compris les enfants de 2 ans ou plus atteints de fk et les personnes fibro-kystiques porteuses de la mutation r117h ou d'autres mutations non ÉvaluÉes dans les Études de phase 3 antÉrieures. vertex prÉvoit d'entreprendre un programme d'Études pivots au dÉbut de 2013 pour Évaluer l'association de vx-809, un correcteur de la cftr, et d'ivacaftor, un potentialiseur de la cftr, chez les personnes porteuses de deux copies de la mutation f508del du gÈne cftr, À l'issue d'entretiens avec les organismes de rÉglementation. une Étude de phase 2 de vx-661, un deuxiÈme correcteur de la cftr, dosÉ en association avec ivacaftor, chez les personnes porteuses de deux copies de la mutation f508del est aussi en cours, les rÉsultats dÉfinitifs Étant prÉvus pour le premier semestre 2013. historique de la collaboration avec cystic fibrosis foundation therapeutics, inc. (cfft) vertex a lancÉ son programme de recherche sur la fk en 1998 dans le cadre d'une collaboration avec cfft, la sociÉtÉ À but non lucratif de recherche et de dÉveloppement de mÉdicaments affiliÉe À la fondation de la fibrose kystique. cette collaboration a ÉtÉ Étendue pour soutenir la recherche et le dÉveloppement accÉlÉrÉs des modulateurs de cftr de vertex. vertex en bref vertex crÉe de nouvelles possibilitÉs dans le domaine de la mÉdecine. nos Équipes dÉcouvrent, dÉveloppent et commercialisent des thÉrapies innovantes pour que les personnes atteintes de maladies graves puissent vivre mieux. les scientifiques de vertex et nos collaborateurs travaillent sur de nouveaux mÉdicaments pour guÉrir ou faire avancer considÉrablement le traitement contre l'hÉpatite c, la fibrose kystique, l'arthrite rhumatoÏde et d'autres maladies potentiellement mortelles. aprÈs avoir dÉmarrÉ il y a plus de 20 ans À cambridge dans l'État du massachusetts, nous disposons maintenant de programmes et sites internationaux de recherches en cours aux États-unis, au royaume-uni et au canada. aujourd'hui, vertex compte plus de 2 000 employÉs dans le monde et, pour la troisiÈme annÉe consÉcutive, le magazine science a nommÉ vertex parmi ses meilleurs employeurs dans les sciences de la vie. des communiquÉs de presse sur vertex sont disponibles À www.vrtx.com. À propos de vertex au canada en 2009, vertex a Établi un centre de recherche et de dÉveloppement À laval, au quÉbec, grÂce À l'acquisition de virochem pharma inc. vertex emploie environ 50 chercheurs et personnel de soutien À laval et a crÉÉ des Équipes commerciales et mÉdicales au canada, pour prÊter notamment assistance au lancement de kalydeco. note spÉciale concernant les dÉclarations prospectives le prÉsent communiquÉ de presse contient des dÉclarations prospectives dÉfinies dans la loi private securities litigation reform act de 1995, y compris, mais non exclusivement, des dÉclarations concernant (i) le processus d'approbation et de remboursement au canada et les projets de vertex de travailler en Étroite collaboration avec les autoritÉs fÉdÉrales, provinciales et territoriales et les sociÉtÉs privÉes d'assurance-maladie de maniÈre À permettre l'accÈs de kalydeco À tous les canadiens admissibles et (ii) les essais cliniques menÉs actuellement ou prÉvus par vertex sur ivacaftor en monothÉrapie ou en association avec ses composÉs correcteurs de la cftr, dont ses projets d'entreprendre un programme d'Études pivots au dÉbut de 2013 qui devrait Évaluer vx-809 en association avec ivacaftor. bien que vertex estime que les dÉclarations prospectives contenues dans le prÉsent communiquÉ de presse soient correctes, un certain nombre de facteurs pourrait faire en sorte que les ÉvÉnements ou rÉsultats rÉels soient sensiblement diffÉrents de ceux indiquÉs dans les dÉclarations prospectives. ces risques et incertitudes incluent notamment les risques que le lancement d'un programme d'Études pivots permettant d'Évaluer vx-809 en association avec ivacaftor soit empÊchÉ ou retardÉ et les autres risques ÉnumÉrÉs dans la section risk factors (facteurs de risque) du rapport annuel et des rapports trimestriels de vertex dÉposÉs auprÈs de la securities and exchange commission et disponibles sur le site de la sociÉtÉ À www.vrtx.com. vertex n'endosse aucune obligation de mise À jour de l'information contenue dans le prÉsent communiquÉ de presse lorsque de nouveaux renseignements seront disponibles. (vrtx-gen)
