米国fdaが武田薬品のタクザイロ®（ラナデルマブ・フライオ）を2歳以上の小児における遺伝性血管性浮腫（hae）発作の予防薬として承認

大阪 & 米マサチューセッツ州ケンブリッジ--(business wire)--（ビジネスワイヤ） -- 武田薬品（tse:4502/nyse:tak）は本日、タクザイロ®（ラナデルマブ・フライオ）の使用を2歳以上12歳未満の小児における遺伝性血管性浮腫（hae）の発作予防に拡大する生物製剤承認一部変更申請（sbla）を米国食品医薬品局（fda）が承認したと発表しました1。今回の承認以前、6歳以上12歳未満の小児に対し承認された唯一のルーチン予防治療選択肢は、3～4日毎の投与を必要とするもので、2歳以上6歳未満の小児hae患者には承認された予防治療がなかったため、タクザイロはこの年齢層にとって初の予防治療薬となります1-5。推奨用量は、単回投与プレフィルドシリンジ150 mg/1 ml溶液を、2歳以上6歳未満の患者は4週間毎、6歳以上12歳未満の患者は2週間毎です1。 hae発作は、腹部、顔面、足、生殖器、手、喉に対して深刻な衰弱性の腫脹を引き起こすことがあります5,7。致命的となり得る上気道血管性浮腫は、3歳という低年齢の患者で報告されています6。2017年から実施された調査（n=445)で、平均的なhaeの診断には症状の発現から平均で8.4年かかっています8。hae患者を対象としたこの調査では、50%が不安を経験し、34%が社会活動に困難を感じ、58%がキャリアアップに症状が悪影響を及ぼしていると報告しています8。 米国遺伝性血管性浮腫協会（haea）の会長兼最高経営責任者（ceo）であるアンソニー・カスタルド氏は、次のように述べています。「2歳という低年齢の小児患者を対象とした本日のタクザイロの承認は歓迎すべきものであり、これによりhaeを患う子どもたちが利用できる重要な治療選択肢が加わることになります。」 今回のsbla承認は、12歳以上18歳未満の患者を対象とした第3相試験であるhelp試験の有効性データの外挿と、成人と小児の患者の類似した薬物曝露を示す追加の薬物動態分析、さらには2歳以上12歳未満のhae患者21人を対象とした非盲検第3相試験であるspring試験の安全性・薬力学データに基づいています1。spring試験の主要評価項目は、タクザイロの安全性および薬物動態の評価でした9。試験で最も発生頻度が高かった治療関連有害事象は、注射部位疼痛（29%）、注射部位紅斑（14%）、注射部位腫脹（5%）、投与部位疼痛（5%）、注射部位反応（5%）でした9。hae発作の予防は、副次的目的として評価しました9。タクザイロは52週間の治療期間で、小児患者におけるhae発作の発生率をベースラインとの比較で平均94.8%、1カ月当たりの発生回数を1.84回から0.08回に減少させました（n=21）9。患者の大半（76.2%、n=16）は発作がなく、無発作日の割合は平均99.5%でした9。有効性に関するこれらの結果は、非盲検非対照試験から得られたもので、本試験は統計的仮説検定のためにデザインされたものではありません。これらのデータから何らかの結論を得るためには、さらなる検証的試験が必要です。 武田薬品u.s.ビジネスユニットのプレジデントでu.s.カントリーヘッドのジュリー・キムは、次のように述べています。「今回のタクザイロの適応拡大承認は、haeコミュニティーにとって大きな前進であり、本疾患を抱える最も若い患者の一部に対し、利用可能な長期予防治療を提供することになります。武田薬品は、希少疾患領域の献身的なリーダー企業であり、今回の承認は、当社のタクザイロへの確信に加え、継続的な研究、臨床プログラム、実臨床でのデータ収集を通じてhae患者さんのニーズに応える当社の献身ぶりを明確に示すものです。」 タクザイロは当初、成人および12歳以上の小児におけるhaeの発作を防ぐ予防薬として2018年に米国で承認されました1。現在、世界中の60を超える国で使用可能であり、実薬治療期間が最も長くhaeにおける最大規模の予防試験の1つを含む充実した臨床開発プログラムによって支えられています10,11。 タクザイロ®（ラナデルマブ・フライオ）注射剤について タクザイロは、血漿カリクレインに特異的に結合し、その活性を低下させる完全ヒトモノクローナル抗体で、2歳以上の患者におけるhae発作の予防を適応としています。タクザイロは、単回投与プレフィルドシリンジもしくは単回投与バイアルに入れられた溶液を皮下注射にて、自己投与（12歳以上の患者）するか介護者が投与することを想定しています。患者または介護者は、医療専門家による訓練を受ける必要があります。2歳以上12歳未満の小児患者の場合、タクザイロは医療従事者または介護者が単回投与プレフィルドシリンジの溶液を皮下注射にて投与します。各患者の年齢層における推奨用量については、完全な処方情報をご覧ください。2歳未満の小児に対するタクザイロの安全性と有効性は確認されていません1。 タクザイロの安全性情報（米国向け） タクザイロは、アレルギー反応を含む重篤な副作用を引き起こす場合があります。下記の何らかの症状が発現した場合、直ちに医療従事者に連絡するか、緊急救助を呼んでください。 喘鳴 呼吸困難 胸部圧迫感 速い心拍 失神 発疹 じんましん タクザイロ投与で最も多く観察された副作用は、注射部位反応（疼痛、赤み、あざ）、上気道感染、頭痛、発疹、めまい、下痢、筋肉痛でした。 これらはタクザイロであり得る副作用のすべてではありません。詳細情報については、医療従事者または薬剤師にお尋ねください。副作用はfda（1-800-fda-1088）に報告することができます。 タクザイロは、妊娠中または授乳中の女性を対象とした研究が実施されていません。妊娠中、妊娠予定、授乳中、授乳予定の方はタクザイロの服用によるリスクについて医療従事者にご相談ください。 患者向け情報を含め、完全な処方情報をご覧ください。 遺伝性血管性浮腫について 遺伝性血管性浮腫（hae）は、腹部、顔面、足、生殖器、手、喉など、身体のさまざまな部位で浮腫（腫れ）の発作を繰り返し起こす希少な遺伝性疾患です。腫脹は身体を衰弱させ痛みを伴うことがあります5,7。気道を塞ぐ発作は、窒息の原因となり、生命を脅かす可能性があります7。haeは、世界中で5万人に1人が罹患していると推定されています12。haeは多くの場合、認識・診断・治療が不十分となっています12。 武田薬品について 武田薬品は、日本に本社を置き、自らの経営の基本精神に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、グローバルな研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。武田薬品は、患者さん、従業員、そして地球に対する約束に従って、人生・生活を変える治療薬を創出し、お届けすることに傾倒しています。研究開発においては、オンコロジー（がん）、希少な遺伝性疾患および血液疾患、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、消化器系疾患の4つの疾患領域に重点的に取り組んでおり、免疫・炎症性疾患を得意分野としています。また、血漿分画製剤およびワクチンにも注力しています。武田薬品は、研究開発能力の強化ならびにパートナーシップを推し進め、強固かつ多様なモダリティ（創薬手法）のパイプラインを構築することにより、革新的な医薬品を開発し、人々の人生を豊かにする新たな治療選択肢をお届けします。武田薬品は、約80の国と地域で、医療関係者の皆さんとともに、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。詳細情報についてはhttps://www.takeda.comをご覧ください。 留意事項 本留意事項において、「ニュースリリース」とは、本資料（添付資料及び補足資料を含みます。）において武田薬品工業株式会社（以下、「武田薬品」）によって説明又は配布された本書類、口頭のプレゼンテーション、質疑応答及び書面又は口頭の資料を意味します。本ニュースリリース（それに関する口頭の説明及び質疑応答を含みます。）は、いかなる法域においても、いかなる有価証券の購入、取得、申込み、交換、売却その他の処分の提案、案内若しくは勧誘又はいかなる投票若しくは承認の勧誘のいずれの一部を構成、表明又は形成するものではなく、またこれを行うことを意図しておりません。本ニュースリリースにより株式又は有価証券の募集を公に行うものではありません。米国1933年証券法に基づく登録又は登録免除の要件に従い行うものを除き、米国において有価証券の募集は行われません。本ニュースリリースは、（投資、取得、処分その他の取引の検討のためではなく）情報提供のみを目的として受領者により使用されるという条件の下で（受領者に対して提供される追加情報と共に）提供されております。当該制限を遵守しなかった場合には、適用のある証券法違反となる可能性がございます。 武田薬品が直接的に、又は間接的に投資している会社は別々の会社になります。本ニュースリリースにおいて、「武田薬品」という用語は、武田薬品およびその子会社全般を参照するものとして便宜上使われていることがあり得ます。同様に、「当社（we、usおよびour）」という用語は、子会社全般又はそこで勤務する者を参照していることもあり得ます。これらの用語は、特定の会社を明らかにすることが有益な目的を与えない場合に用いられることもあり得ます。 将来に関する見通し情報 本プレスリース及び本プレスリリースに関して配布された資料には、武田薬品の見積もり、予測、目標及び計画を含む当社の将来の事業、将来のポジション及び業績に関する将来見通し情報、理念又は見解が含まれています。将来見通し情報は、「目標にする（targets）」、「計画する（plans）」、「信じる（believes）」、「望む（hopes）」、「継続する（continues）」、「期待する（expects）」、「めざす（aims）」、「意図する（intends）」、「保証する（ensures）」、「だろう（will）」、「かもしれない（may）」、「すべきであろう（should）」、「であろう（would）」「することができた（could）」、「予想されるanticipates）」、「見込む（estimates）」、「予想する（projects）」などの用語、同様の表現、それらの否定表現を含むことが多いですが、それに限られるものではございません。かかる将来見通し情報は、多くの重要な要因に関する仮定に基づいており、これらの要因は実際の結果が将来見通し情報で明示ないし暗示された内容と著しく異なる場合の原因になり得るものです。これらの要因には、日本と米国の一般的な経済条件を含む当社の世界的な事業を取り巻く経済状況、競合製品の出現と開発、世界的な医療制度改革を含む関連法規の変更、臨床的成功の不確実性および規制当局による判断とその時期を含む新製品開発に固有の問題、新製品および既存製品の商業的成功の不確実性、製造における困難または遅延、金利及び通貨為替レートの変動、市場で販売された製品または製品の安全性または有効性に関するクレームまたは懸念等、新型コロナウイルスの世界的流行病のような健康危機が武田薬品ならびにその顧客およびサプライヤー（武田薬品が営業する国々における外国政府を含む）に及ぼす影響や当社事業のその他の面に及ぼす影響、買収対象企業とのpmi（買収後の統合活動）の時期及び影響、武田薬品の事業にとっての非コア資産を売却する能力及びかかる資産売却のタイミング、武田薬品が米国証券取引委員会に提出したform 20-fによる最新の年次報告書及び他の報告書（https://www.takeda.com/investors/sec-filings/又はwww.sec.govにおいて閲覧可能）で指摘したその他の要因が含まれますが、これらに限られません。武田薬品は、法律ないし証券取引所規則で要求される場合を除き、本プレスリリースに含まれる、または当社が提示するいかなる将来見通し情報を更新する義務を負うものではありません。過去の実績は将来の経営結果の指針とはならず、また、本プレスリリースにおける武田薬品の経営結果ないし記述は武田薬品の将来の経営結果を示すものではなく、また、その予測、予想、保証、見積もりではありません。 医療情報 本ニュースリリースには、製品についての情報が含まれておりますが、それらの製品は、すべての国で発売されているものではありませんし、また国によって異なる商標、効能、用量等で販売されている場合もあります。ここに記載されている情報は、開発品を含むいかなる医療用医薬品の効能を勧誘、宣伝又は広告するものではありません。 references 本記者発表文の公式バージョンはオリジナル言語版です。翻訳言語版は、読者の便宜を図る目的で提供されたものであり、法的効力を持ちません。翻訳言語版を資料としてご利用になる際には、法的効力を有する唯一のバージョンであるオリジナル言語版と照らし合わせて頂くようお願い致します。
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