美国食品药品管理局核准武田的takhzyro® (lanadelumab-flyo)用于预防2岁及以上患者的遗传性血管性水肿(hae)发作

日本大阪和马萨诸塞州剑桥--(business wire)--(美国商业资讯)--武田(tse:4502/nyse:tak)今天宣布，美国食品药品管理局(fda)已核准takhzyro® (lanadelumab-flyo)扩展用于预防2岁至12岁以下遗传性血管性水肿(hae)患儿发作的补充生物制品许可申请(sbla)1。在今天的获准之前，唯一获准用于6岁至12岁以下患儿的常规预防性治疗选项须每3至4天给药一次，而2岁至6岁以下的hae患儿尚无获准的预防性治疗药物，因此takhzyro是针对该年龄组的首个预防性治疗药物。1-5推荐剂量为150毫克/1毫升溶液，给药方式为单次给药预装注射器，2岁至6岁以下患儿每4周一次，6岁至12岁以下患儿每2周一次。1 hae发作可导致腹部、面部、足部、生殖器、手部和咽喉的严重且使人虚弱的肿胀。5,7据报道，年仅3岁的患儿发生的上呼吸道血管性水肿可能致死。62017年的一项调研显示（n=445例），hae获诊的平均时间是症状发作后8.4年。8此项hae患者研究显示，50%的患者感到焦虑，34%的患者难以进行社交活动，58%的患者诉称症状对职业发展产生负面影响。8 美国遗传性血管性水肿协会(haea)会长兼首席执行官anthony castaldo表示：“takhzyro今天获准用于年仅2岁的患儿，这为hae患儿的可用治疗选项带来了一个受欢迎且重要的补充。” 此次补充生物制品许可申请核准的依据是help研究有效性数据的外推，此项3期试验纳入12岁至18岁以下患者、额外的药代动力学分析以及来自spring研究的安全性和药效学数据。1药代动力学分析显示成人和儿童患者的药物暴露量接近。spring研究是一项3期开放标签试验，受试者为21例2岁至12岁以下hae患儿，主要目的是研究takhzyro的安全性和药代动力学。9该研究最常见的治疗相关治疗中出现的不良事件为注射部位疼痛(29%)、注射部位红斑(14%)、注射部位肿胀(5%)、给药部位疼痛(5%)和注射部位反应(5%)。9预防hae发作是研究的次要目的。952周治疗期间，takhzyro组患儿（n=21例）hae发作次数较基线水平平均下降94.8%，月发作次数由1.84次降至0.08次。9多数患者（76.2%，n=16例）无发作，无发作天数平均为99.5%。9上述有效性结果来自开放标签的无对照试验，此研究非旨在检验统计学假设。要从上述数据中得出任何结论，均需要进行进一步的验证性研究。 武田美国业务部总裁兼美国区负责人julie kim表示：“takhzyro扩大适应证今天获准对于hae群体来说是一次重要的进步，因为它可帮助最低龄患儿获得长期的预防性治疗。武田是罕见病领域坚定的领导者，今天的核准凸显了我们对takhzyro的信心，以及我们的执着，即通过不断研究、临床项目和真实世界数据采集来满足hae患者需求。” takhzyro最初于2018年在美国获准，用于预防12岁及以上成人和儿童患者的hae发作。1目前在全球60多个国家有售，并得到了一个强大的临床开发项目的支持。该项目包括样本量规模居首、积极治疗疗程极长的hae预防研究之一。10,11 关于takhzyro® (lanadelumab-flyo)针剂 takhzyro是一种全人单克隆抗体，可特异性结合并降低血浆激肽释放酶活性，适用于预防2岁及以上患者hae发作。takhzyro适用于12岁及以上患者的自助给药，或由照护人员使用单次给药预装注射器或单次给药瓶进行皮下溶液注射给药。患者或照护人员应接受医疗保健专业人员的培训。对于2岁至<12岁患儿，takhzyro应由医疗保健提供者或照护人员使用单次给药预装注射器进行皮下溶液注射给药。请参阅完整的处方信息，以了解各患者年龄组的推荐剂量。takhzyro对2岁以下儿童是否安全有效尚属未知。1 美国版takhzyro安全性信息 takhzyro可导致严重副作用，包括变态反应。如果您有以下任何症状，请立即致电您的医疗保健提供者或紧急求助： 喘息 呼吸困难 胸闷 心动过速 虚脱 皮疹 荨麻疹 takhzyro最常见的副作用是注射部位反应（疼痛、发红和瘀青）、上呼吸道感染、头痛、皮疹、头晕、腹泻和肌肉酸痛。 上述症状并非takhzyro可能导致的全部副作用。欲了解更多信息，请咨询您的医疗保健提供者或药剂师。您可拨打1-800-fda-1088向fda上报副作用。 takhzyro尚未在孕妇或哺乳期妇女中进行过研究。如果您在怀孕、计划怀孕、正在哺乳或计划哺乳，请与您的医疗保健提供者讨论使用takhzyro的风险。 请参阅完整处方信息，包括面向患者的信息。 关于遗传性血管性水肿 遗传性血管性水肿(hae)是一种罕见的遗传性疾病，可导致包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和咽喉在内的躯体各部位反复发作水肿（肿胀）。肿胀可能会使人虚弱并导致疼痛。5,7阻塞气道的发作可导致窒息，并可能危及生命。7据估计，全球每5万人中就有1人受累于hae。12hae通常认识不足、诊断不足、治疗不足。12 关于武田 武田是一家总部位于日本的以价值观为基础的研发驱动型跨国生物制药翘楚，秉承我们对患者、员工和地球的承诺，武田致力于发现和交付转变命运的药品。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、罕见遗传疾病和血液学、神经科学及胃肠病学(gi)领域，尤其专注于免疫和炎性疾病，我们同时在血浆衍生治疗及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。如需了解更多信息，请访问https://www.takeda.com。 重要提示 就本文而言，“新闻稿”指本文件、任何口头陈述、任何问答会议，以及武田药品工业株式会社（“武田”）就本新闻稿相关内容进行讨论或分发的任何书面或口头资料。本新闻稿（包括任何口头简报和与此有关的任何问答）并非是也不构成、代表或形成任何出价购买、以及收购、注册、交换、销售或处置任何证券的任何要约、邀请或征集，或在任何司法管辖区征集任何投票或批准之一部分。不得凭借本新闻稿公开发售任何股票。除非根据美国《1933年证券法》及其修订进行登记或由此取得豁免，否则不得在美国配售任何证券。本新闻稿（连同任何可能向接收方提供的进一步信息）仅用于为接收方提供信息参考用途（并非用于评估任何投资、收购、处置或任何其他交易）。任何不遵守上述限制的行为可能会违反适用证券法。 武田通过投资直接或间接所持有公司均为独立的实体。在本新闻稿中，有时出于方便的目的，使用“武田”作为武田及其子公司的统称。同样，像“我们”（主语和宾语形式）和“我们的”这类词语也是子公司的统称或代表公司的员工。这些表述也被用于没有实际意义、不涉及某个特定的公司或某些公司的场合。 前瞻性陈述 本新闻稿及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见，包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于下列措辞，例如“目标”、“计划”、“认为”、“希望”、“继续”、“预计”、“旨在”、“打算”、“确保”、“将”、“可能”、“应”、“会”、“或许”、“预期”、“估计”、“预测”或类似表述或其否定形式。这些前瞻性陈述是基于对许多重要因素的假设，包括以下因素，这些因素可能导致实际结果与前瞻性陈述所表达或暗示的内容产生重大差异：武田全球业务所面临的经济形势，包括日本和美国的宏观经济环境；竞争压力和发展情况；适用法律法规的变动；包括全球医疗改革；新产品开发的内在挑战，包括临床成功的不确定性和监管当局的决策或做出决策的时机；新产品和现有产品商业成功的不确定性；制造困难或延误；利率和汇率波动；有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问；诸如新型冠状病毒大流行之类的健康危机对武田及其顾客和供应商的影响，包括武田经营所在国家的外国政府或其业务的其他方面；已收购公司的合并后整合努力的时机和影响；能否剥离对武田运营非核心的资产和任何此类剥离的时机；以及武田向美国证券交易委员会提交的form 20-f最新年报和其他报告中所述的其他因素，具体请查阅武田网站https://www.takeda.com/investors/sec-filings/或www.sec.gov。武田不承诺更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述，除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩，而且本新闻稿中的武田业绩或陈述并不能指代，也并非是武田未来业绩的预估、预测、担保或推测。 医疗信息 本新闻稿所提到的产品可能并未在所有国家上市，或可能以不同的商标进行销售，或用于不同的病症，或采用不同的剂量，或拥有不同的效力。本文中所包含的任何信息都不应被看作是任何处方药的申请、推广或广告，包括那些正在研制的药物。 参考文献 免责声明：本公告之原文版本乃官方授权版本。译文仅供方便了解之用，烦请参照原文，原文版本乃唯一具法律效力之版本。
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