美國食品藥物管理局核准武田的takhzyro® (lanadelumab-flyo)用於預防2歲及以上患者的遺傳性血管性水腫(hae)發作

日本大阪和麻塞諸塞州劍橋--(business wire)--(美國商業資訊)--武田(tse:4502/nyse:tak)今天宣布，美國食品藥物管理局(fda)已核准takhzyro® (lanadelumab-flyo)擴展用於預防2歲至12歲以下遺傳性血管性水腫(hae)病童發作的補充生物藥品許可申請(sbla)1。在今天的獲准之前，唯一獲准用於6歲至12歲以下病童的常規預防性治療選項須每3至4天給藥一次，而2歲至6歲以下的hae病童尚無獲准的預防性治療藥物，因此takhzyro是針對該年齡組的首款預防性治療藥物。1-5推薦劑量為150毫克/1毫升溶液，給藥方式為單次給藥預充填注射器，2歲至6歲以下病童每4週一次，6歲至12歲以下病童每2週一次。1 hae發作可導致腹部、臉部、足部、生殖器、手部和咽喉的嚴重且使人虛弱的腫脹。5,7據報導，年僅3歲的病童發生的上呼吸道血管性水腫可能致死。62017年的一項調查顯示（n=445例），hae獲診的平均時間是症狀發作後8.4年。8此項hae患者研究顯示，50%的患者感到焦慮，34%的患者難以進行社交活動，58%的患者訴稱症狀對職業發展產生負面影響。8 美國遺傳性血管性水腫協會(haea)會長兼執行長anthony castaldo表示：「takhzyro今天獲准用於年僅2歲的病童，這為hae病童的可用治療選項帶來了一個受歡迎且重要的補充。」 此次補充生物藥品許可申請核准的依據是help研究有效性資料的外推，此項3期試驗納入12歲至18歲以下患者、額外的藥代動力學分析以及來自spring研究的安全性和藥效學資料。1藥代動力學分析顯示成人和兒童患者的藥物暴露量接近。spring研究是一項3期開放標籤試驗，受試者為21例2歲至12歲以下hae病童，主要目的是研究takhzyro的安全性和藥代動力學。9該研究最常見的治療相關治療中出現的不良事件為注射部位疼痛(29%)、注射部位紅斑(14%)、注射部位腫脹(5%)、給藥部位疼痛(5%)和注射部位反應(5%)。9預防hae發作是研究的次要目的。952周治療期間，takhzyro組病童（n=21例）hae發作次數較基線水準平均下降94.8%，月發作次數由1.84次降至0.08次。9多數患者（76.2%，n=16例）無發作，無發作天數平均為99.5%。9上述有效性結果來自開放標籤的無對照試驗，此研究非旨在檢驗統計學假設。要從上述資料中得出任何結論，均需要進行進一步的驗證性研究。 武田美國業務部總裁兼美國區負責人julie kim表示：「takhzyro擴大適應症今天獲准對於hae群體來說是一次重要的進步，因為它可幫助最低齡病童獲得長期的預防性治療。武田是罕見疾病領域堅定的領導者，今天的核准凸顯了我們對takhzyro的信心，以及我們的執著，即透過不斷研究、臨床專案和真實世界資料取得來滿足hae患者需求。」 takhzyro最初於2018年在美國獲准，用於預防12歲及以上成人和兒童患者的hae發作。1目前在全球60多個國家有售，並得到了一個強大的臨床開發專案的支持。該專案包括樣本量規模居首、積極治療療程極長的hae預防研究之一。10,11 關於takhzyro® (lanadelumab-flyo)針劑 takhzyro是一種全人單株抗體，可特異性結合並降低血漿激肽釋放酶活性，適用於預防2歲及以上患者hae發作。takhzyro適用於12歲及以上患者的自助給藥，或由照護人員使用單次給藥預充填注射器或單次給藥瓶進行皮下溶液注射給藥。患者或照護人員應接受醫療保健專業人員的訓練。對於2歲至<12歲病童，takhzyro應由醫療保健提供者或照護人員使用單次給藥預充填注射器進行皮下溶液注射給藥。請參閱完整的處方資訊，以瞭解各患者年齡組的推薦劑量。takhzyro對2歲以下兒童是否安全有效尚屬未知。1 美國版takhzyro安全性資訊 takhzyro可導致嚴重副作用，包括變態反應。如果您有以下任何症狀，請立即致電您的醫療保健提供者或緊急求助： 喘息 呼吸困難 胸悶 心搏過速 虛脫 皮疹 蕁麻疹 takhzyro最常見的副作用是注射部位反應（疼痛、發紅和瘀青）、上呼吸道感染、頭痛、皮疹、頭暈、腹瀉和肌肉酸痛。 上述症狀並非takhzyro可能導致的全部副作用。欲瞭解更多資訊，請諮詢您的醫療保健提供者或藥劑師。您可撥打1-800-fda-1088向fda上報副作用。 takhzyro尚未在孕婦或哺乳期婦女中進行過研究。如果您在懷孕、計畫懷孕、正在哺乳或計畫哺乳，請與您的醫療保健提供者討論使用takhzyro的風險。 請參閱完整處方資訊，包括面向患者的資訊。 關於遺傳性血管性水腫 遺傳性血管性水腫(hae)是一種罕見的遺傳性疾病，可導致包括腹部、臉部、足部、生殖器、手部和咽喉在內的軀體各部位反復發作水腫（腫脹）。腫脹可能會使人虛弱並導致疼痛。5,7阻塞氣管的發作可導致窒息，並可能危及生命。7據估計，全球每5萬人中就有1人受累於hae。12hae通常認識不足、診斷不足、治療不足。12 關於武田 武田是一家總部位於日本的以價值觀為基礎的研發驅動型跨國生物製藥翹楚，秉承我們對患者、員工和地球的承諾，武田致力於發現和交付轉變命運的藥品。武田專注於四大治療領域的藥物研發：腫瘤、罕見遺傳疾病和血液學、神經科學及胃腸病學(gi)領域，尤其專注於免疫和炎性疾病，我們同時在血漿衍生治療及疫苗領域進行專項研發投入。我們始終專注於高度創新藥物的研發，透過開拓全新治療方案、增強合作研發引擎實力，打造一條穩健且形式多樣的產品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布於大約80個國家和地區，與當地醫療健康合作夥伴攜手，為全球患者帶來健康福音。如需瞭解更多資訊，請造訪https://www.takeda.com。 重要提示 就本文而言，「新聞稿」指本文件、任何口頭陳述、任何問答會議，以及武田藥品工業株式會社（「武田」）就本新聞稿相關內容進行討論或散發的任何書面或口頭資料。本新聞稿（包括任何口頭簡報和與此有關的任何問答）並非是也不構成、代表或形成任何出價購買、以及收購、註冊、交換、銷售或處置任何證券的任何要約、邀請或徵集，或在任何司法管轄區徵集任何投票或核准之一部分。不得憑藉本新聞稿公開發售任何股票。除非根據美國《1933年證券法》及其修訂進行登記或由此取得豁免，否則不得在美國配售任何證券。本新聞稿（連同任何可能向接收方提供的進一步資訊）僅用於為接收方提供資訊參考用途（並非用於評估任何投資、收購、處置或任何其他交易）。任何不遵守上述限制的行為可能會違反適用證券法。武田通透投資直接或間接所持有公司均為獨立的實體。在本新聞稿中，有時出於方便的目的，使用「武田」作為武田及其子公司的統稱。同樣，像「我們」（主語和賓語形式）和「我們的」這類字詞也是子公司的統稱或代表公司的員工。這些表述也被用於沒有實際意義、不涉及某個特定的公司或某些公司的場合。 前瞻性陳述 本新聞稿及與之相關的所散發的任何資料可能含有與武田未來業務、未來狀況和營運業績有關的前瞻性陳述、看法或意見，包括武田的預估、預測、目標和計畫。前瞻性陳述常常包含但不限於下列措辭，例如「目標」、「計畫」、「認為」、「希望」、「繼續」、「預計」、「旨在」、「打算」、「確保」、「將」、「可能」、「應」、「會」、「或許」、「預期」、「估計」、「預測」或類似表述或其否定形式。這些前瞻性陳述是根據對許多重要因素的假設，包括以下因素，這些因素可能導致實際結果與前瞻性陳述所表達或暗示的內容產生重大差異：武田全球業務所面臨的經濟形勢，包括日本和美國的總體經濟環境；競爭壓力和發展情況；適用法律法規的變動；包括全球醫療改革；新產品開發的內在挑戰，包括臨床成功的不確定性和主管機關的決策或做出決策的時機；新產品和現有產品商業成功的不確定性；製造困難或延誤；利率和匯率波動；有關已售產品或候選產品安全或功效的索賠或疑問；諸如新型冠狀病毒大流行之類的健康危機對武田及其顧客和供應商的影響，包括武田經營所在國家的外國政府或其業務的其他方面；已收購公司的合併後整合努力的時機和影響；能否分割對武田營運非核心的資產和任何此類分割的時機；以及武田向美國證券交易委員會提交的form 20-f最新年報和其他報告中所述的其他因素，具體請查閱武田網站https://www.takeda.com/investors/sec-filings/或www.sec.gov。武田不承諾更新本新聞稿中的任何前瞻性陳述或公司可能發布的任何其他前瞻性陳述，除非是法律或證券交易規則所要求。歷史業績並不能代表未來業績，而且本新聞稿中的武田業績或陳述並不能指代，也並非是武田未來業績的預估、預測、擔保或推測。 醫療資訊 本新聞稿所提到的產品可能並未在所有國家上市，或可能以不同的商標進行銷售，或用於不同的病症，或採用不同的劑量，或擁有不同的效力。本文中所包含的任何資訊都不應被看作是任何處方藥的申請、推廣或廣告，包括那些正在開發的藥物。 參考文獻 免責聲明：本公告之原文版本乃官方授權版本。譯文僅供方便瞭解之用，煩請參照原文，原文版本乃唯一具法律效力之版本。
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