En eahad 2019, takeda anuncia los resultados del primer ensayo de
fase iiib/iv de su tipo, propel, un estudio aleatorizado de profilaxis
dirigida por farmacocinÉtica que evalÚa los niveles mÁs altos de factor
viii en hemofilia a
Cambridge, massachusetts y osaka, japÓn--(business wire)--takeda pharmaceutical company limited (tse:4502/nyse:tak) («takeda»), el lÍder mundial en biotecnologÍa para enfermedades raras, ha anunciado hoy los resultados de su ensayo clÍnico de fase iiib/iv para adynovate en el 12.o congreso anual de la asociaciÓn europea de hemofilia y trastornos afines (european association of haemophilia and allied disorders, eahad), que se celebra del 6 al 9 de febrero en praga, repÚblica checa. el estudio propel es un estudio prospectivo, aleatorizado y multicÉntrico que compara la seguridad y eficacia de adynovate despuÉs de la profilaxis dirigida por pk con factor ocho (factor eight, fviii) en dos niveles mÍnimos diferentes en pacientes con hemofilia a grave. el estudio demostrÓ que la profilaxis con adynovate dirigida a los niveles mÍnimos alto (high) de 8-12 % frente a bajo (low) de 1-3 % se asociÓ con una tendencia hacia una mayor proporciÓn de pacientes con una tasa de hemorragias totales anualizada (all bleed rate, abr) = 0 (66 % high frente a 39 % low; p = 0,075). el grupo high tambiÉn se asociÓ con una tendencia hacia una abr total mÁs baja, asÍ como con una mayor proporciÓn de pacientes con una tasa de hemorragias articulares anualizada (all annualized joint bleed rate, ajbr) = 0 (90 % high frente a 68 % low) y una abr espontÁneas = 0 (84 % high frente a 61 % low). los datos sugieren que la optimizaciÓn de los perfiles de fviii a travÉs de la dosificaciÓn basada en la pk dirigida a los niveles de 8-12 % resultÓ alcanzable de manera constante, por lo que se deberÍa considerar la personalizaciÓn del tratamiento para los pacientes con hemofilia a. los perfiles de seguridad fueron comparables y compatibles con los ensayos previos de adynovate. los anÁlisis en curso caracterizarÁn la relaciÓn entre la dosificaciÓn de los niveles de adynovate fviii adaptada a la pk y los eventos hemorrÁgicos. «el estudio reitera la importancia de la profilaxis personalizada para los pacientes con hemofilia», declarÓ el dr. robert klamroth, director del departamento de medicina interna, angiologÍa y trastornos de la coagulaciÓn, director del centro de atenciÓn integral y tratamiento de la hemofilia y director de la unidad de hemostasia y trombosis de la vivantes klinikum de berlÍn, alemania. «los resultados sugieren la necesidad de medir los niveles reales de fviii y muestran una tendencia clara: si somos capaces de mantener los niveles de fviii en un rango mÁs alto, los pacientes pueden tener mejores resultados clÍnicos, lo que incluye una mejor protecciÓn frente a las hemorragias que podrÍa ayudar a mÁs pacientes a alcanzar el objetivo de cero sangrados». «en takeda, estamos orgullosos del legado que shire y baxalta construyeron en el campo de la hematologÍa hace mÁs de 60 aÑos, y planeamos expandirlo a travÉs de la investigaciÓn y la innovaciÓn continuas, lo que incluye seguir centrÁndonos en el reemplazo directo de los factores», declarÓ el dr. wolfhard erdlenbruch, vicepresidente director de asuntos mÉdicos mundiales de hematologÍa en takeda. «nos sentimos muy orgullosos de estar en eahad y compartir los resultados del estudio propel. las tasas de cero sangrados totales y cero sangrados articulares espontÁneos totales que obtuvimos en este estudio no habÍan sido informadas nunca antes con personas que viven con hemofilia a. esto respalda la idea de la importancia que tienen los niveles del factor y nos acerca un poco mÁs al logro de nuestra meta, que es ofrecer una atenciÓn optimizada y personalizada al paciente, ya que cada sangrado es importante». ademÁs de propel, takeda presentarÁ a lo largo del congreso eahad una docena de datos cientÍficos publicados sobre la amplia cartera de tratamientos para trastornos hemorrÁgicos de la empresa recientemente adquirida. entre ellos, los siguientes: estudios internacionales y alemanes ahead: resultados de eficacia, seguridad y calidad de vida en pacientes con hemofilia a tratados con factor antihemofÍlico (recombinante) en un entorno real durante 5 aÑos. perspectivas acerca de la evoluciÓn de la artropatÍa hemofÍlica: enfoque personalizado irlandÉs para el tratamiento de la hemofilia (ipath). actividad fÍsica y artropatÍa articular hemofÍlica en adultos con hemofilia grave en irlanda: enfoque personalizado irlandÉs para el tratamiento de la hemofilia (ipath). obstÁculos para la actividad fÍsica entre adultos con hemofilia moderada y grave en irlanda: enfoque personalizado irlandÉs para el tratamiento de la hemofilia (ipath). resultados de un estudio de fase 3b, multicÉntrico, abierto y de continuaciÓn de rurioctocog alfa pegol para la profilaxis en pacientes con hemofilia a grave previamente tratados: anÁlisis por grupos etarios. diseÑo de un estudio de fase 3, prospectivo, multicÉntrico y abierto sobre la seguridad y eficacia hemostÁtica de rurioctocog alfa pegol en pacientes menores de 6 aÑos de edad con hemofilia a grave, no tratados previamente. datos demogrÁficos y de referencia de pacientes con hemofilia e inhibidores inscritos en el estudio feiba global outcomes («feiba go»). anÁlisis de los eventos de hemorragia articular de un estudio de fase 3, multicÉntrico y abierto sobre el tratamiento con factor von willebrand recombinante (vwf) a demanda en pacientes con enfermedad de von willebrand (vwd) grave. evaluaciÓn de los datos de laboratorio sobre seguridad en pacientes con enfermedad de von willebrand (vwd) grave en combinaciÓn con la infusiÓn de factor von willebrand (vwf) recombinante en un estudio de fase 3, multicÉntrico y abierto. eficacia y seguridad de la profilaxis con factor von willebrand (vwf) recombinante en la enfermedad de von willebrand (vwd) grave: diseÑo de un estudio de fase 3, prospectivo, abierto y multicÉntrico internacional. evaluaciÓn no clÍnica de la seguridad de un constructo de terapia gÉnica del factor ix (fix) de prÓxima generaciÓn (shp648) en ratones. acerca del estudio propel el estudio propel evaluÓ la seguridad y eficacia de adynovate en la profilaxis dirigida por farmacocinÉtica (pk) en dos niveles mÍnimos diferentes de fviii en pacientes tratados previamente. mÉtodos: los pacientes elegibles presentaban una actividad de fviii <1 %, tasa de hemorragias anualizada (abr) ≥2, y migraron desde un estudio previo de shp660 (adynovate) o tenÍan entre 12 y 65 aÑos de edad con ≥150 dÍas de exposiciÓn a fviii recombinante o derivado del plasma. despuÉs de las evaluaciones iniciales de pk, los pacientes recibieron 12 meses de profilaxis dirigida por pk con niveles mÍnimos de fviii de 1-3 % (low) o de 8-12 % (high) (primeros 6 meses: perÍodo de ajuste de dosis). el criterio de valoraciÓn primario fue el porcentaje de pacientes con una abr total = 0 (todas las hemorragias) durante el segundo perÍodo de 6 meses del estudio. los criterios de valoraciÓn secundarios incluyeron la abr total, la abr para hemorragias espontÁneas y la abr para hemorragias articulares (ajbr) (todas las hemorragias) y los eventos adversos (ae). resultados: en total, 115 pacientes masculinos (57 low, 58 high) recibieron ≥1 dosis de shp660. la mediana de edad (rango) fue de 28 (12-61) aÑos; 106 pacientes (56 low, 50 high) completaron el estudio. durante el segundo semestre, la abr total = 0 se alcanzÓ en 22/57 (39 %) low, 38/58 (66 %; p = 0,075) high, la abr para hemorragias espontÁneas = 0 en 35/57 (61 %) y 49/58 (84 %; p = 0,141), respectivamente, y la ajbr = 0 en 39/57 (68 %) y 52/58 (90 %; p = 0,179). la abr total promedio (sd) y mediana (iqr) para el segundo semestre fue de: 3,6 (7,3), 2,0 (4,0) low; 1,6 (3,3), 0 (2,0) high. en general, los eventos adversos (ae) y eventos adversos graves (sae) se presentaron en el 63 % y 9 % de los pacientes, con 1 paciente high (0,9 %) que pudo considerarse relacionado con shp660: un inhibidor transitorio de 0,6 unidades bethesda (ub) sin evidencia de uniÓn anti-fviii, que se resolviÓ al final del estudio. los perfiles de eventos adversos fueron comparables y compatibles con los ensayos anteriores de shp660. acerca de adynovate/adynovi adynovate [factor antihemofÍlico (recombinante), pegilado] fue autorizado por primera vez por la administraciÓn de alimentos y medicamentos (fda) de estados unidos. posteriormente, obtuvo la autorizaciÓn en japÓn, canadÁ y colombia, y estÁ aprobado como adynovi® en los 28 estados miembros de la uniÓn europea (ue), asÍ como en islandia, liechtenstein, noruega y suiza. en europa, adynovi estÁ autorizado para el tratamiento y la profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia a a partir de los 12 aÑos de edad. informaciÓn de seguridad de adynovi para europa consulte el resumen de las caracterÍsticas del producto (smpc) de adynovi antes de recetarlo, especialmente en lo que se refiere a la monitorizaciÓn de la dosificaciÓn y el tratamiento. contraindicaciones hipersensibilidad al principio activo, a la molÉcula original octocog alfa o a cualquiera de los excipientes enumerados en el smpc. reacciÓn alÉrgica conocida a la proteÍna de ratÓn o de hÁmster. advertencias y precauciones especiales de uso el medicamento contiene trazas de proteÍnas de ratÓn y de hÁmster. si se presentan sÍntomas de hipersensibilidad, se debe aconsejar a los pacientes que dejen de utilizar el medicamento de manera inmediata y que se pongan en contacto con su mÉdico. se debe informar a los pacientes sobre los signos tempranos de las reacciones de hipersensibilidad, incluidos urticaria, urticaria generalizada, opresiÓn en el pecho, sibilancias, hipotensiÓn y anafilaxia. la producciÓn de anticuerpos neutralizantes (inhibidores) contra el factor viii es una complicaciÓn conocida en el tratamiento de pacientes con hemofilia a. estos inhibidores suelen ser inmunoglobulinas igg dirigidas contra la actividad procoagulante del factor viii, que se cuantifican en unidades bethesda (ub) por mililitro de plasma, mediante el ensayo modificado. en general, todos los pacientes que reciben tratamiento con el factor viii de coagulaciÓn deben ser controlados cuidadosamente para detectar la apariciÓn de inhibidores mediante observaciones clÍnicas y pruebas de laboratorio adecuadas. si no se alcanzan los niveles plasmÁticos esperados de actividad del factor viii, o si la hemorragia no se puede controlar con una dosis adecuada, se deben realizar pruebas para detectar la presencia de inhibidores del factor viii. una vez reconstituido, este medicamento contiene 0,45 mmol de sodio (10 mg) por vial. reacciones adversas para obtener mÁs informaciÓn, consulte el resumen de las caracterÍsticas del producto adynovi aquÍ. acerca de takeda hematology tras la reciente adquisiciÓn de shire, takeda se ha convertido en lÍder en hemofilia. cuenta con el mayor legado y una cartera dominante del mercado, respaldada por perfiles de seguridad y eficacia consolidados con dÉcadas de experiencia en el mundo real. hace mÁs de 60 aÑos que impulsamos la innovaciÓn para los pacientes y contamos con una amplia cartera de 11 productos en 9 indicaciones de hemofilia. nuestra experiencia como lÍderes en hematologÍa indica que estamos bien preparados para satisfacer las necesidades actuales, al tiempo que buscamos desarrollos futuros para la atenciÓn de los trastornos hemorrÁgicos. junto con la comunidad hematolÓgica, creamos expectativas para el futuro, con un diagnÓstico mÁs prematuro, una protecciÓn mÁs temprana y completa contra las hemorragias y una atenciÓn mÁs personalizada del paciente. acerca de takeda pharmaceutical company limited takeda pharmaceutical company limited (tse:4502/nyse:tak) es una compaÑÍa biofarmacÉutica lÍder mundial impulsada por i+d y basada en valores, con sede en japÓn. su compromiso es brindar una mejor salud y un futuro mÁs prÓspero a los pacientes al traducir la ciencia en medicamentos sumamente innovadores. takeda concentra sus esfuerzos de i+d en cuatro Áreas terapÉuticas: oncologÍa, gastroenterologÍa, neurociencias y enfermedades raras. tambiÉn invertimos en i+d orientado a terapias derivadas del plasma y vacunas. nos centramos en el desarrollo de medicamentos altamente innovadores que contribuyan a lograr una diferencia en la vida de las personas al traspasar la frontera de las nuevas opciones de tratamiento y aprovechar nuestro motor mejorado y cooperativo de i+d y sus capacidades para crear una cartera sÓlida, de modalidades diversas. nuestros empleados asumen el compromiso de mejorar la calidad de vida de los pacientes y colaborar con nuestros socios de la atenciÓn sanitaria en aproximadamente de 80 paÍses y regiones. para obtener mÁs informaciÓn, visite https://www.takeda.com el texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versiÓn oficial autorizada. las traducciones solo se suministran como adaptaciÓn y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la Única versiÓn del texto que tendrÁ un efecto legal.
